目的: 近年、白血病・脳腫瘍・乳がん等多くのがんにおいて「がん幹細胞」が存在することが報告され、がんの再発の主原因であることが多くの報告で明らかにされてきているが、多くの小児・成人悪性腫瘍ではがん幹細胞を明確に同定し、その生物学的特性を検討した報告は存在しない。本研究では小児・成人悪性腫瘍の患者検体を使用して、がん幹細胞を同定が可能であるかを検証することを目的とする。希少な小児がんに対し、体細胞・胚細胞変異を包括したゲノミクスや、トランスクリプトミクス、プロテオミクス、メタボロミクス などを統合したオミクス解析を展開することで、がん幹細胞や前駆細胞レベルでの病態、個体間差異を含めた腫瘍を取り巻く環境などの対象疾患の生物学的特性の理解を深める。得られた知見と患者臨床情報を元に、マウスモデルやin vitroモデルを用いて新規治療薬や細胞療法など新規治療戦略による非臨床薬理試験を行い、治療効果を検討する。

研究方法: WES、RNA-seq、small RNA-seq

対象: 小児B前駆細胞性急性リンパ性白血病 69症例 小児急性骨髄性白血病 9症例 (内、5症例は初発時は小児B前駆細胞性急性リンパ性白血病、再発時に急性骨髄性白血病を呈した症例) CD19 CAR-T療法 (tisagenlecleucel) を受けたB細胞性前リンパ球性白血病 (B-cell precursor ALL: BCP-ALL) 16症例